دانشمندان موفق شده اند شیوه ای طراحی کنند که امکان ویرایش ژن های شبکه نورونی مغز را امکان پذیر خواهد کرد. با وجود آن که این عمل در گذشته غیر ممکن تصور می شد، اما این ابزار جدید چشم انداز بسیار هیجان انگیزی را پیش روی علم نورون شناسی ایجاد کرده است.

فناوری هایی که برای تغییر و ویرایش ژن های انسان طراحی شده اند، در حال تغییر علم زیست پزشکی یا biomedical هستند

روش های نسبتاً ساده ای را ارائه می کنند که طی آن می توان ژن های انسان را مدیریت کرد. با این حال، تاکنون ویرایش دقیق ژن سلول هایی مانند نورون های بالغ که دیگر تقسیم نمی شوند، تاکنون امکان پذیر نبوده است. از این رو ویرایش ژن ها با محدودیت های زیادی در علم نورون شناسی روبرو بوده است. پژوهشگران مؤسسه Max Planck Florida Institute for Neuroscience (MPFII) به تازگی ابزاری طراحی کرده اند که می تواند برای نخستین بار ژن نورون های بالغ را تغییر دهد. از این رو این ابزار ضمن برطرف کردن محدودیت های علمی گذشته، فرصت های جدیدی را در زمینه دانش نورون شناسی ایجاد خواهد کرد.

این ابزار جدید بر اساس فناوری  CRISPR-Cas9 gene editingطراحی شده است. البته ابزار CRISPR برای نخستین بار در باکتری ها کشف شد. این ابزار یک مکانیزم دفاعی در برابر حمله های ویروسی به شمار می رود. این ابزار پس از وارد شدن به سلول در DNA سلول های هدف اختلال ایجاد می کند و پس از آن که به ژن ها آسیب وارد شد، دوباره آن ها را ترمیم می کند. البته دانشمندان به ترمیم ژن ها از طریق homology directed repair (HDR) علاقه دارند چرا که این روش با خطاهای کمتری روبرو می شود و علاوه بر آن امکان وارد کردن ژن های جدید به سلول را نیز فراهم می کند. به عبارت دیگر، پژوهشگران با استفاده از روش HDR می توانند برای دست یابی به هدف مورد نظر خود، برخی ژن ها را حذف، برخی را اضافه و برخی دیگر را ویرایش کنند.

استفاده از CRISPR در نورون ها با موانع بسیار جدی روبرو بود و تا پیش از این تصور می شد مکانیزم ترمیم HDR تنها برای سلول هایی کاربرد دارد که همچنان در حال تقسیم هستند و به دوران بلوغ خود نرسیده اند. نورون ها سلول های بالغ مغز هستند که مرحله تکثیر را سپری کرده اند، بنابراین استفاده از روش HDR در آن ها امکان پذیر نبود. با این حال با استفاده از روش جدید می توان به فرصت هایی برای ویرایش ژن های سلول های بالغ دست پیدا کرد.

با استفاده از این فناوری که به نام vSLENDR شناخته می شوند، نورون های بالغ نیز می توانند از روش HDR بهره ببرند. به منظور استفاده از این فناوری باید ویروس adeno-associated virus (AAV) و CRISPR-Cas9 را با یکدیگر ترکیب کرد. پژوهشگران پیش از این با استفاده از این ویروس غیر عفونی در ژن ها تغییراتی ایجاد می کردند. این ویروس به عنوان قالب کمک کننده، کارایی و تأثیر روش HDR را افزایش می دهد.

پژوهشگران توسط این روش جدید موفق شده اند ژن نورون های یک موش آزمایشگاهی را که تحت تأثیر Cas 9 بوده است را ویرایش کنند. سپس آن ها روشی مشابه را طراحی کردند که بر روی حیواناتی که در معرض Cas 9 نبوده اند نیز با موفقیت همراه شده است. آن ها شیوه vSLENDER را بر روی یک موش سالخورده که به بیماری آلزایمر مبتلا بوده است نیز امتحان کردند و به اهداف خود دست یافتند، بنابراین نتیجه گرفتند استفاده از این روش بر روی تمام حیوانات حتی آنان که به بیماری زوال عقل دچار شده اند نیز امکان پذیر است.

در پایان باید گفت، این تیم تحقیقاتی موفق شدند با استفاده از روش vSLENDER ژن تمام سلول ها در تمام اعضای بدن را با دقت بسیار زیاد ویرایش کنند. بنابراین می توان امیدوار بود به کمک این روش در آینده بتوانیم درک بهتری از بیماری های نوروپاتولوژی کسب کنیم و به این ترتیب درمان این بیماری ها نیز امکان پذیر خواهد بود. از سوی دیگر می توان با استفاده از vSLENDER با تشخیص به موقع ژن های نامناسب پیش از بروز بیماری آن ها را تغییر داد، بنابراین حتی ممکن است در آینده هیچ انسانی بیمار نشود.